在生長(zhǎng)激素治療的過(guò)程中,兒童患者比例相對(duì)更大,從臨床效果來(lái)看,漏針是影響藥效的最主要因素。短效生長(zhǎng)激素需要每天注射使用,但由于近年來(lái)傳染、感染性疾病增多,導(dǎo)致許多患兒漏針次數(shù)增加,影響了治療效果。2014年,我國(guó)自主研發(fā)的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素金賽增問(wèn)世,其注射頻次為一周一次,由于不用每天注射,降低了漏打的風(fēng)險(xiǎn),能夠讓患者更好地堅(jiān)持用藥,保證療效。
長(zhǎng)效金賽增能夠更好地模擬健康人體生長(zhǎng)激素全天多次脈沖式的分泌所產(chǎn)生的生物學(xué)效應(yīng),從而實(shí)現(xiàn)相較短效劑型單次脈沖更出色的臨床療效。同時(shí),其采用的PEG修飾這一長(zhǎng)效技術(shù),相比緩釋微球、融合蛋白等其他長(zhǎng)效技術(shù)在安全性、有效性等方面也具備突出的優(yōu)勢(shì)。
療效方面,由于人體自身的生長(zhǎng)激素呈現(xiàn)脈沖式分泌,就像無(wú)數(shù)個(gè)小的凸起弧線,形成一條高低起伏的曲線。長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素金賽增憑借完全天然的結(jié)構(gòu),更貼近人體天然生長(zhǎng)激素分泌產(chǎn)生的生物學(xué)效應(yīng),更持久平穩(wěn)地發(fā)揮作用,從而確保療效。3期GHD臨床研究表明,金賽增較短效生長(zhǎng)激素起效更快,療效優(yōu)效于短效,年化生長(zhǎng)速率達(dá)13.41cm/y。
安全方面,金賽增I期臨床試驗(yàn)表明,多次金賽增注射前血清生長(zhǎng)激素谷濃度與給藥前基線值接近,多次峰濃度和谷濃度水平較平穩(wěn),說(shuō)明金賽增治療不存在藥物蓄積的情況;在Ⅲ期臨床觀察中,與短效生長(zhǎng)激素相比,金賽增未發(fā)現(xiàn)預(yù)期外不良反應(yīng),兩組在安全性評(píng)價(jià)方面無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異;超2000例臨床大樣本顯示,金賽增中和抗體0檢出,長(zhǎng)期的安全性更有保障。
作為全球唯一一款做了四期真實(shí)世界臨床研究的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素,金賽增由全國(guó)范圍內(nèi)83 家頂尖兒科或兒科內(nèi)分泌??漆t(yī)院共同參與其臨床研究,包括華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院等,其長(zhǎng)期治療的安全性和有效性有著充分的科學(xué)依據(jù)和真實(shí)臨床案例反饋,目前使用人數(shù)已超十萬(wàn)人。
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