九九九中文无码A∨|亚洲国产成人最新精品|国产AV无码精品色午夜|国产精品久久久久三级无码|日韩欧美一区国产二区在线|欧美另类精品一区二区三区|精品一区二区三区毛片视频网|中文字幕日韩精品一区二区三区

中國企業(yè)報集團(tuán)主管主辦

中國企業(yè)信息交流平臺

微博 微信

罕見病新藥創(chuàng)新破局,為患者打開希望之門

作者:中企視訊 2023-09-28 08:41 來源:中國企業(yè)網(wǎng) 次閱讀
 
罕見病新藥創(chuàng)新破局,為患者打開希望之門

  9月26日,在2023張江生命科學(xué)國際創(chuàng)新峰會——“關(guān)愛罕見病,創(chuàng)新破局策略研討論壇”上獲悉,目前已有四款血友病原研長效藥在晟斯生物集團(tuán)進(jìn)入臨床和產(chǎn)業(yè)化階段,通過“研發(fā)+生產(chǎn)”一體化發(fā)展模式,有望突破血友病長效藥“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境,標(biāo)志浦東引領(lǐng)區(qū)引領(lǐng)罕見病新藥研制新賽道的新里程。
  浦東為何選擇罕見病新藥作為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新賽道,創(chuàng)新破局之后的前景如何?

  浦東為國內(nèi)罕見病新藥創(chuàng)新破局
  在全球7000多種罕見病中,血友病是第一大病種;在中國2000萬名罕見病患者中,血友病患者有14萬人之多,其中50%作為重癥病人需要常態(tài)化藥物治療。血友病在國內(nèi)尚無自主研發(fā)新藥,只有進(jìn)口藥和生物類似藥,進(jìn)口藥價格昂貴,患者負(fù)擔(dān)大,而且進(jìn)口的只是短效藥,患者需要每周三次以上注射,不能滿足長效需求,仿制藥也是短效藥,患者同樣不滿足。針對藥物短缺、長效藥空白的臨床需求導(dǎo)向,晟斯生物創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊聚焦研制國際未進(jìn)口、國內(nèi)未上市的四款長效化重組蛋白新藥,即將進(jìn)入臨床收獲期。此外,今年6月總投資5億元人民幣的晟斯生物上海工廠已正式竣工并投產(chǎn),標(biāo)志著晟斯生物自主研發(fā)的罕見病創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)化落戶張江。
  ——一款長效重組凝血八因子,作為國產(chǎn)首款長效凝血因子新藥渴望2024年上半年獲批上市,將填補(bǔ)國內(nèi)市場空白,血友病A型患者每周只需注射兩次,有效緩解病痛。
  ——一款超長效重組凝血八因子,目前是國內(nèi)唯一的治療血友病在研超長效新藥,患者每周只需注射一次,目前已在浦東生產(chǎn)臨床三期的樣品藥。
  ——一款長效活化重組凝血七因子,將作為國內(nèi)首款具有獨立知識產(chǎn)權(quán)的國產(chǎn)長效七因子新藥啟動臨床二期,具有快速凝血能力,可用于手術(shù)臺和戰(zhàn)場特效止血。
  ——一款超長效重組凝血九因子,解決國內(nèi)血友病B型極度缺藥的困境,有望滿足10-14天一次給藥的臨床需求,具有自主知識產(chǎn)權(quán),已經(jīng)獲批進(jìn)入臨床開發(fā)研究。
  晟斯生物董事長王亞里介紹:“晟斯生物由歸國科學(xué)家團(tuán)隊所創(chuàng)辦,十年來專注血友病創(chuàng)新藥研制,期望打破國內(nèi)尚無長效重組凝血因子上市的局面,目前在張江的生產(chǎn)基地已經(jīng)建成投產(chǎn),長效新藥上市后將實現(xiàn)血友病患者長期治療少花錢也能用好藥的臨床需求,并以技術(shù)創(chuàng)新增強(qiáng)原創(chuàng)新藥的國際競爭力。”
  上海浦東新區(qū)張江平臺經(jīng)濟(jì)研究院最新調(diào)研顯示,晟斯生物作為罕見病新藥研制取得突破性成果的先行者,與浦東一批創(chuàng)新藥企共同進(jìn)入罕見病新藥研制的新賽道。罕見病病患占比一般在萬分之一以下,研發(fā)新藥投入大、風(fēng)險高、原創(chuàng)難、周期長,因此國產(chǎn)罕見病創(chuàng)新藥十分罕見。晟斯生物四個國際水準(zhǔn)的血友病創(chuàng)新藥研制,引領(lǐng)罕見病領(lǐng)域的新藥創(chuàng)新規(guī)劃布局,在晟斯血友病長效藥、再鼎可穿戴醫(yī)療設(shè)備和傅利葉康復(fù)機(jī)器人治療罕見病方面,走在全國前列,標(biāo)志國內(nèi)罕見病新藥在浦東生產(chǎn)破局。

  讓罕見病創(chuàng)新藥審評審批走綠色通道
  中國血友病之家會長關(guān)濤反映,“以前中國沒有血友病的治療藥物,也沒有支付保障,我們病友每每面臨的是殘疾、疼痛甚至是死亡的威脅。如今在國家醫(yī)保支持下,生物類似藥和進(jìn)口藥相繼上市,我們實現(xiàn)了血友病治療藥物的基本可及。但是,現(xiàn)在醫(yī)療市場上可以獲得的治療藥物全部是標(biāo)準(zhǔn)半衰期的凝血因子,患者將頻繁的接受治療,這對于患者來說還是非常痛苦的,患者迫切希望獲得更好的血友病長效治療新藥,這就要仰仗創(chuàng)新企業(yè)和有關(guān)部門的共同努力。”
  罕見病新藥從實驗室走向工廠和醫(yī)院,首先面臨審評審批。王亞里董事長表示,隨著晟斯生物首個長效凝血因子治療血友病新藥完成三期臨床,已向國家有關(guān)部門申報上市許可藥證,希望早日獲批,滿足血友病患者的臨床急需并極大的改善患者用藥順應(yīng)性。
  “近年來,我國相繼在《藥品管理法》、《藥品注冊管理辦法》等相關(guān)法規(guī)政策中提出,罕見病藥物納入優(yōu)先審評,平均審評時長已從20個月縮短到一年左右”,上海藥品審評審批核查中心有關(guān)專家介紹。
  國家已經(jīng)把臨床急需的新藥和罕見病用藥納入優(yōu)先審批,但從業(yè)界感受度而言,進(jìn)入《目錄》并納入優(yōu)先審批的還是臨床急需進(jìn)口新藥和仿制藥居多,國產(chǎn)罕見病新藥優(yōu)先審批的案例相對稀缺,對創(chuàng)新藥如何界定也缺少明確標(biāo)準(zhǔn)。
  上海浦東新區(qū)張江平臺經(jīng)濟(jì)研究院在調(diào)研中推薦了晟斯生物在研究的血友病新藥,長三角藥品審評分中心因此為其召開了法規(guī)指導(dǎo)和專家協(xié)調(diào)的專場,使得長效重組凝血八因子新藥踏上快速審評審批的節(jié)奏?!瓣伤寡巡⌒滤巹?chuàng)新性強(qiáng),擁有多項國際專利,在長效因子新藥研制上與諾和諾德、賽諾菲和武田等頂級跨國藥企并跑。長效新藥加快上市,填補(bǔ)國內(nèi)市場空白,可滿足血友病患者的臨床急需”,陳煒院長認(rèn)為。

  推動罕見病醫(yī)藥立法保障
  中國罕見病人對罕見病醫(yī)藥有著巨大需求。與約7000種罕見病相比,國產(chǎn)藥物僅有130種,大多為仿制藥。進(jìn)口藥物相對昂貴,大多沒有進(jìn)入醫(yī)保。大部分罕見病人看不起病,吃不到藥,不少人因病致殘。研發(fā)國產(chǎn)新藥成本高,進(jìn)醫(yī)院和醫(yī)保難度大?!皯?yīng)當(dāng)借鑒歐美的罕見病立法,以立法引起社會對罕見病的廣泛關(guān)注,激勵藥企研制罕見病新藥,從而保障罕見病人的健康權(quán)”,有關(guān)專家呼吁。
  浦東作為改革開放引領(lǐng)區(qū),具有先行先試的立法權(quán)。以浦東為罕見病醫(yī)藥立法,為罕見病醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)護(hù)航,這是一條捷徑。上海生物醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會會長傅大煦介紹,上海醫(yī)藥界呼吁浦東引領(lǐng)區(qū)為罕見病醫(yī)藥立法,已經(jīng)引起市人大高度重視,今年啟動立法調(diào)研,將激發(fā)醫(yī)藥行業(yè)協(xié)同研制罕見病新藥,增加好藥供給。
  晟斯生物參與了罕見病立法的研討。王亞里董事長提出,罕見病立法應(yīng)重點支持罕見病醫(yī)藥的研發(fā)創(chuàng)新、新藥快速審批、盡快進(jìn)醫(yī)院,滿足罕見病患者的臨床需求和改善患者用藥順應(yīng)性(特別是長期用藥患者)。
  張江平臺經(jīng)濟(jì)研究院重點調(diào)研了罕見病醫(yī)藥立法的企業(yè)需求。陳煒院長建議,結(jié)合上海自貿(mào)區(qū)十周年再提升,以自貿(mào)區(qū)制度創(chuàng)新豐富罕見病立法內(nèi)容。
  立法鼓勵罕見病新藥研發(fā)。上海自貿(mào)區(qū)率先試點藥品上市許可持有人制度,成為全國自貿(mào)區(qū)經(jīng)典案例的標(biāo)桿,要進(jìn)一步支持區(qū)內(nèi)藥品上市許可持有人研制罕見病新藥,給予研發(fā)經(jīng)費補(bǔ)貼、國有資本創(chuàng)業(yè)投資等支持,以及跨境跨區(qū)域合作研發(fā)和合同生產(chǎn)的便利。
  立法支持罕見病新藥優(yōu)先入院。上海自貿(mào)區(qū)依托長三角藥械審評分中心,加快醫(yī)藥審評審批改革,要助推罕見病新藥優(yōu)先審評審批,加快罕見病新藥進(jìn)目錄、進(jìn)醫(yī)院、進(jìn)醫(yī)保,滿足患者臨床需求。
  立法促進(jìn)臨床急需罕見病新藥進(jìn)口。上海自貿(mào)區(qū)已經(jīng)實現(xiàn)臨床急需進(jìn)口新藥試點的“零的突破”,要聚焦罕見病藥物和臨床急需的救命藥,鼓勵更多藥企開展臨床急需進(jìn)口和真實世界應(yīng)用研究,推動藥械加快上市,增強(qiáng)罕見病用藥可及性。
  立法推動罕見病藥物元支付保障機(jī)制。上海自貿(mào)區(qū)已建立醫(yī)藥、醫(yī)療、醫(yī)?!叭t(yī)聯(lián)動”的“產(chǎn)醫(yī)融合”工作機(jī)制,要重點推動罕見病創(chuàng)新藥便利化入院,建立醫(yī)保、商保、滬惠保、醫(yī)藥慈善、社會捐助、個人支付疊加的多元支付機(jī)制,為新藥臨床應(yīng)用賦能,為罕見病患者減負(fù)。

點贊()
上一條:程莊鎮(zhèn):帝森酒業(yè)助推“產(chǎn)業(yè)興旺星”2023-09-28
下一條:RehabWeek 2023在新加坡舉辦,傅利葉智能帶領(lǐng)中國康復(fù)機(jī)器人走向世界2023-09-28

相關(guān)稿件

關(guān)愛“罕見” 點亮生命之光——我國加速破解罕見病診療和用藥保障之困 2023-03-01
45個抗癌藥品和19個罕見病藥品加入第三批“降稅清單” 2022-11-23
罕見病藥品頻遭"斷供" 患者用藥保障亟待加強(qiáng) 2023-09-20
國家醫(yī)保局:50余種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄 2023-08-28
ADC臨床進(jìn)展 | 邁威生物 2 個ADC創(chuàng)新藥完成首例患者給藥 2023-09-06
國務(wù)院國有資產(chǎn)管理委員會 中國企業(yè)聯(lián)合會 中國企業(yè)報 中國社會經(jīng)濟(jì)網(wǎng) 中國國際電子商務(wù)網(wǎng) 新浪財經(jīng) 鳳凰財經(jīng) 中國報告基地 企業(yè)社會責(zé)任中國網(wǎng) 杭州網(wǎng) 中國產(chǎn)經(jīng)新聞網(wǎng) 環(huán)球企業(yè)家 華北新聞網(wǎng) 和諧中國網(wǎng) 天機(jī)網(wǎng) 中貿(mào)網(wǎng) 湖南經(jīng)濟(jì)新聞網(wǎng) 翼牛網(wǎng) 東莞二手房 中國經(jīng)濟(jì)網(wǎng) 中國企業(yè)網(wǎng)黃金展位頻道 硅谷網(wǎng) 東方經(jīng)濟(jì)網(wǎng) 華訊財經(jīng) 網(wǎng)站目錄 全景網(wǎng) 中南網(wǎng) 美通社 大佳網(wǎng) 火爆網(wǎng) 跨考研招網(wǎng) 當(dāng)代金融家雜志 借貸撮合網(wǎng) 大公財經(jīng) 誠搜網(wǎng) 中國鋼鐵現(xiàn)貨網(wǎng) 證券之星 融易在線 2014世界杯 中華魂網(wǎng) 納稅人俱樂部 慧業(yè)網(wǎng) 商界網(wǎng) 品牌家 中國國資報道 金融界 中國農(nóng)業(yè)新聞網(wǎng) 中國招商聯(lián)盟 和訊股票 經(jīng)濟(jì)網(wǎng) 中國數(shù)據(jù)分析行業(yè)網(wǎng) 中國報道網(wǎng) 九州新聞網(wǎng) 投資界 北京科技創(chuàng)新企業(yè)誠信聯(lián)盟網(wǎng) 中國白銀網(wǎng) 炣燃科技 中企媒資網(wǎng) 中國石油化工集團(tuán) 中國保利集團(tuán)公司 東風(fēng)汽車公司 中國化工集團(tuán)公司 中國電信集團(tuán)公司 華為技術(shù)有限公司 廈門銀鷺食品有限公司 中國恒天集團(tuán)有限公司 濱州東方地毯集團(tuán)有限公司 大唐電信科技股份有限公司 中國誠通控股集團(tuán)有限公司 喜來健醫(yī)療器械有限公司 中國能源建設(shè)股份有限公司 內(nèi)蒙古伊利實業(yè)集團(tuán)股份有限公司 中國移動通信集團(tuán)公司 中國化工集團(tuán)公司 貴州茅臺酒股份有限公司