(中國，成都) 2023年10月28日，由香港維健醫(yī)藥集團(tuán)(以下簡稱“維健醫(yī)藥”)隆重主辦的“維筑美好，瑞享氨寧”——口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)中國上市會成功舉辦。該產(chǎn)品用于不能通過限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙患者的長期治療?；顒蝇F(xiàn)場，國內(nèi)眾多兒科、遺傳代謝內(nèi)分泌科專家、學(xué)者，行業(yè)伙伴、患者組織代表等齊聚一堂，共同見證這一里程碑事件。

　　本次上市會由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院兒科學(xué)系主任羅小平教授擔(dān)任主持，上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范教授擔(dān)任大會主席。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康、博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局常務(wù)副局長呂小蕾、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心劉麗教授、病痛挑戰(zhàn)基金會副理事長/創(chuàng)始人王奕鷗、上海鎂信健康科技有限公司首席創(chuàng)新官/高級副總裁馮昊、香港維健醫(yī)藥集團(tuán)副總裁肖麗等多位重磅嘉賓蒞臨現(xiàn)場，參與上市儀式，并發(fā)表重要致辭。與會嘉賓紛紛對口服用苯丁酸甘油酯在中國成功上市表示祝賀，希望為中國尿素循環(huán)障礙患者的治療帶來更美好的生活保障。

　　“絕大多數(shù)罕見病的發(fā)生都在兒童時(shí)期，這也對我們的臨床兒科醫(yī)生提出了很大的挑戰(zhàn)。不光需要我們在臨床接診中精確的診斷，還需要診斷后能提供有效的治療方案，為患者排憂解難。本次上市會，正值中華醫(yī)學(xué)會第二十八次全國兒科學(xué)術(shù)大會召開之際。在此時(shí)，舉辦這么一場特別的活動，我想意義是非凡的?！?/p>

　　——華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院兒科學(xué)系主任羅小平教授

　　“作為一名從事兒童罕見病診治工作數(shù)十載的臨床醫(yī)生，在今天看到口服用苯丁酸甘油酯的上市，我感到非常高興，因?yàn)檫@意味著我們的罕見病患兒將會有更多的治療方案，可以更好地保障他們的健康成長了。過去，我們圍繞包括尿素循環(huán)障礙在內(nèi)的遺傳代謝性疾病方面做了許多的工作，我們也期待更多的同仁加入，共同推動罕見病的診斷、藥物、保障等多層次問題的解決?！?/p>

　　——上海市兒童罕見病診治中心主任顧學(xué)范教授

　　“口服用苯丁酸甘油酯產(chǎn)品成功上市，對于國內(nèi)尿素循環(huán)障礙的病友家庭來說是非常值得慶祝的。我們的患者有了更好的藥物獲得更好的生命健康權(quán)益，臨床專家在面對疾病時(shí)，也有了更多的‘武器’可以使用，企業(yè)的發(fā)展有了長遠(yuǎn)的保障。希望我們各方繼續(xù)攜手，共同推進(jìn)中國罕見病事業(yè)的可防、可控、可治、可保，為我們?nèi)嗣竦慕】凳聵I(yè)繼續(xù)舔磚加瓦!”

　　——中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康

　　“口服用苯丁酸甘油酯此前還未在國內(nèi)上市。當(dāng)時(shí)，面對部分國內(nèi)尿素循環(huán)障礙患兒家庭急需的用藥需求，園區(qū)充分利用特許醫(yī)療政策和優(yōu)惠政策，通過高效、專業(yè)的操作，將它引入到樂城。從最初推動口服用苯丁酸甘油酯作為特許藥品在博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)實(shí)現(xiàn)患者可及，到最終推動走向國內(nèi)獲批上市，讓樂城的改革開放成果能夠最終惠及到全國更多的患兒和百姓健康的需求，也是踐行了我們?yōu)槿嗣窠】捣?wù)的初心。祝賀口服用苯丁酸甘油酯在中國成功上市!”

　　——博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局常務(wù)副局長呂小蕾

　　“目前國內(nèi)針對該群體的藥物治療并不充分，患者群體有很大的未被滿足的治療需求，也亟需有更多新的藥物上市，助力患者的生命健康。口服用苯丁酸甘油酯的成功上市，將會為尿素循環(huán)障礙患者的治療提供更多樣的選擇?！?/p>

　　——廣州市婦女兒童醫(yī)療中心劉麗教授

　　“罕見病問題是一個(gè)綜合性的問題，醫(yī)藥的保障是其中最為關(guān)鍵的一環(huán)。只有有效的藥物，才能讓我們每一位患者及家庭的生活健康得到保障。今天，看到我們針對尿素循環(huán)障礙的藥物口服用苯丁酸甘油酯正式上市，真的是由衷地感到高興。”

　　——病痛挑戰(zhàn)基金會副理事長/創(chuàng)始人王奕鷗

　　“很高興來一同見證口服用苯丁酸甘油酯的正式上市發(fā)布。鎂信健康作為創(chuàng)新型醫(yī)療健康服務(wù)平臺，我們攜手維健共同啟動‘瑞享氨寧’患者關(guān)愛福利項(xiàng)目，雙方秉承著‘以患者為先’的理念，通過商保切實(shí)減輕尿素循環(huán)障礙患者長期治療負(fù)擔(dān)，讓盡可能多的患者或者患者家庭真正獲益。”

　　——上海鎂信健康科技有限公司首席創(chuàng)新官/高級副總裁馮昊

　　“口服用苯丁酸甘油酯，作為近十年來全球問世的唯一口服的、無氣味無味道的氮清除劑，在中國上市具有里程碑意義。我們將繼續(xù)堅(jiān)持‘患者為先’的服務(wù)理念，將繼續(xù)深耕罕見病領(lǐng)域工作，積極聯(lián)合各相關(guān)方，持續(xù)為中國尿素循環(huán)障礙患者以及更多的罕見病患者群體提供更優(yōu)質(zhì)的醫(yī)療服務(wù)?！?/p>

　　——香港維健醫(yī)藥集團(tuán)副總裁&腎病及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理肖麗

　　口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)在2023年6月被國家藥品監(jiān)督管理局正式獲批上市。2023年8月，被列入第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單。

　　尿素循環(huán)障礙(UCDs)是指一組罕見的遺傳代謝疾病，由于尿素循環(huán)中所需酶或轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白降低或缺乏而導(dǎo)致氨合成尿素發(fā)生障礙，造成過量的氨蓄積體內(nèi)，形成高氨血癥。臨床以急、慢性血氨升高引起的神經(jīng)和消化系統(tǒng)癥狀為主要癥狀表現(xiàn)，死亡率高、致殘率高、癥狀反復(fù)且需長期管理;急性高氨血癥可能引起惡心、嘔吐、意識障礙等急性腦病癥狀;長期高氨血癥可能會引起生長發(fā)育遲滯、認(rèn)知功能障礙等。

　　研究顯示，口服用苯丁酸甘油酯可以維持正常血氨水平、減少高氨危象發(fā)生率、改善患者認(rèn)知功能和生長發(fā)育水平，并憑借無氣味無味道的口感提升患者服藥體驗(yàn)，可以提高患者依從性和生活質(zhì)量。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科邱文娟主任

　　在活動現(xiàn)場，來自上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院兒童內(nèi)分泌遺傳科邱文娟主任就尿素循環(huán)障礙治療方案新進(jìn)展做主題報(bào)告，向與會者分享了尿素循環(huán)障礙的新藥研究進(jìn)展，以及苯丁酸甘油酯在中國及國外的使用經(jīng)驗(yàn)情況，讓大家對這款藥物有了更深入、全面的認(rèn)知。

　　據(jù)了解，口服用苯丁酸甘油酯(瑞維安?)此前已在國內(nèi)多個(gè)省市開出當(dāng)?shù)厥讖執(zhí)幏?#xff0c;這標(biāo)志著此款藥物正式開啟國內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者治療的新篇章，也將極大改善目前國內(nèi)尿素患者及家庭臨床治療藥物選擇有限，血氨控制不佳的現(xiàn)狀。

　　關(guān)于維健醫(yī)藥：

　　香港維健醫(yī)藥集團(tuán)(“維健醫(yī)藥”)成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫(yī)療需求的患者提供創(chuàng)新療法。集團(tuán)已先后與多個(gè)全球領(lǐng)先的生物制藥公司建立了長期戰(zhàn)略合作關(guān)系，建立了一個(gè)獨(dú)特的多元化的產(chǎn)品組合，并擁有多個(gè)已上市和處于臨床后期階段的產(chǎn)品，包括孤兒藥及?？扑幤?#xff0c;并將持續(xù)從全球范圍內(nèi)引進(jìn)更多的創(chuàng)新型藥物。