2023年05月28日，和譽醫(yī)藥(港交所代碼：02256)宣布，其用于治療晚期腱鞘巨細胞瘤(TGCT)的CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)的Ib期研究結(jié)果將于2023年6月2日至6日在美國芝加哥舉行的2023年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上公布。

和譽醫(yī)藥膠囊

　　該數(shù)據(jù)是關于Pimicotinib在治療晚期TGCT患者中的卓越抗腫瘤療效及安全性，并將于編號為「Poster Bd#: 493」的海報展示中以「EFFICACY AND SAFETY PROFILE OF PIMICOTINIB (ABSK021) IN TENOSYNOVIAL GIANT CELL TUMOR (TGCT): PHASE1BUPDATE」的標題公布。

　　在和譽醫(yī)藥公布的數(shù)據(jù)中，最令人矚目的是Pimicotinib(ABSK021)的50 mg QD劑量組的客觀緩解率(ORR)高達77.4% (24/31)，包括2例完全緩解(CR)和22例部分緩解(PR)，且87.5% (21/24) 患者的客觀緩解在前25周內(nèi)就被觀察到。

　　除此之外，Pimicotinib(ABSK021)在安全性和耐受性方面也呈現(xiàn)出明顯的優(yōu)勢。

　　對于不適合手術的TGCT患者，中國尚無藥物獲批上市。目前，全球唯一獲批上市用于治療腱鞘巨細胞瘤的藥物是第一三共株式會社研發(fā)的Pexidartinib，但其因潛在致命性肝損傷風險被FDA列入"黑框警告"，且其客觀緩解率(ORR)僅為38%。即便如此，第一三共依舊憑借著Pexidartinib在全球市場斬獲約4000萬美金的銷售額。中金公司預計TGCT的全球市場約10億美元，而和譽醫(yī)藥的Pimicotinib相比于第一三共的Pexidartinib在治療TGCT方面表現(xiàn)出更為良好的有效性及安全性，并有望成為best-in-class藥物。假設Pimicotinib針對TGCT 的適應癥于2025年在美國獲批上市，市場滲透率假設達到20%，上市定價參考培西達替尼(Pexidartinib)25萬美金/年，預計其市場銷售峰值有望達到31.4億元(風險調(diào)整后)。

　　Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。Pimicotinib是中國第一個自主研發(fā)并進入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑，已于2023年4月27日在北京積水潭醫(yī)院完成首例患者給藥。此項研究是腱鞘巨細胞瘤疾病領域首個在中國和美國同步開展的全球III期研究，計劃入組約100例受試者，包括30家中國中心在內(nèi)的全球約50家中心將參與該項臨床研究。

　　研究表明，阻斷CSF1/CSF1R信號通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關疾病中發(fā)揮作用。基于臨床Ib期腱鞘巨細胞瘤患者的優(yōu)異研究結(jié)果，Pimicotinib分別于2022年7月20日和2023年1月30日被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)認定為突破性治療藥物，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤。